Genterapi innebär att goda gener överförs till celler för att ersätta skadliga gener. Det finns två specifika typer: gener som överförs till könscellsceller (reproduktionsceller) och gener som överförs till somatiska celler (kroppsceller). I somatisk genterapi sätts förändrade gener in i den drabbade delen av kroppen, eller så avlägsnas kroppsceller, behandlas med förändrade gener och ersätts. Människor som använder denna typ av terapi inkluderar patienter med sjukdomar som cancer, hemofili, cystisk fibros och muskeldystrofi. Positiva aspekter som patienter kan förvänta sig inkluderar hälsofördelar, säkerhet och mindre etiska problem än genterapi i könslinje, men negativa aspekter kan inkludera livstidsbehandlingar och problem med genleverans.
Läkare kan utföra somatisk genterapi in vivo eller ex vivo. Med in vivo-terapi överför läkare den förändrade genen direkt in i kroppen, vanligtvis in i vävnaden. Till exempel sätts gener in i huden för patienter med hudcancer och i musklerna för patienter med muskeldystrofi. För ex vivo-tekniken tar läkare ofta bort drabbade celler, blodkroppar eller benmärgsceller från patientens kropp. Efter att ha infogat den önskade genen i cellerna injiceras de tillbaka i kroppen.
En av de ledande fördelarna med somatisk genterapi är också en nackdel: Människor som genomgår somatisk genterapi överför inte de förändrade generna till sin avkomma eftersom endast kroppsceller är modifierade, inte reproduktiva celler. Detta är positivt eftersom det inte finns några etiska farhågor om att manipulera naturliga spädbarns utveckling som i könslinjegenterapi. Faktum är att genterapi på reproduktionsceller är förbjuden i vissa länder. Men oförmågan att överföra förändrade gener kan vara negativ eftersom de gynnsamma effekterna av somatisk genterapi stannar hos patienten, vilket förhindrar möjligheten att överföra hälsofördelar till framtida generationer.
Andra fördelar med somatisk genterapi inkluderar säkerhet i jämförelse med könslinjegenterapi och de potentiellt livsförändrande hälsofördelarna hos patienten. Möjliga nackdelar med somatisk genterapi inkluderar tillfälliga effekter och komplikationer under genleverans. Människor som får somatisk genterapi behöver ofta behandlingar för resten av livet eftersom kroppsvävnadscellerna, i vilka generna satts in, så småningom går förlorade. Dessutom kan de virus som genterapeuter använder för att infoga gener i celler ibland orsaka ett oavsiktligt immunförsvar. Det finns också möjligheten att genbärare förändrar fel gener.