Menggunakan terapi gen untuk pengobatan hemofilia dalam banyak hal merupakan pilihan yang menjanjikan, tetapi juga memiliki beberapa kelemahan. Di sisi pro, hemofilia adalah kelainan genetik yang ideal untuk diobati dengan cara ini, karena terjadi karena cacat genetik tunggal. Jenis pengobatan ini dapat dianggap berhasil meskipun hanya menghasilkan sedikit peningkatan faktor pembekuan dalam darah, karena ini masih merupakan manfaat yang sangat besar bagi pasien. Di sisi lain, hasil uji klinis dengan subjek uji manusia tidak konsisten. Ada juga risiko bahwa tubuh pasien akan mengembangkan antibodi terhadap vektor virus yang digunakan untuk mengirimkan materi genetik ke sel.
Salah satu kelebihan utama terapi gen untuk hemofilia adalah cara terjadinya penyakit. Dalam hal kelainan genetik, cukup sederhana, disebabkan oleh satu cacat genetik yang diketahui yang membatasi kemampuan tubuh untuk menghasilkan faktor pembekuan dalam darah. Tidak seperti penyakit genetik lain yang mungkin melibatkan banyak cacat, hemofilia relatif mudah ditargetkan untuk terapi gen.
Alasan lain mengapa terapi gen untuk hemofilia begitu menjanjikan adalah bahwa keberhasilan minimal dari prosedur ini dapat berarti peningkatan yang signifikan dalam kualitas hidup pasien. Dalam beberapa tes, terapi telah menyebabkan sedikit peningkatan faktor pembekuan dalam darah, jauh di bawah normal, tetapi waktu yang dibutuhkan darah subjek untuk membeku berkurang secara signifikan. Orang yang melihat perbaikan tersebut mungkin dapat pergi untuk waktu yang lama tanpa infus tambahan faktor pembekuan.
Namun, terapi gen untuk hemofilia tidak semuanya positif, karena hasil pengobatannya agak tidak konsisten. Banyak penelitian yang dilakukan pada hewan telah dilakukan, seringkali dengan hasil yang baik, tetapi itu belum diterjemahkan ke hasil yang serupa pada manusia. Metode pengiriman yang berbeda melalui berbagai jenis vektor virus, serta dosis yang bervariasi, telah menyebabkan hasil yang beragam, dengan metode pengobatan yang berhasil secara konsisten masih sulit dipahami.
Metode pengobatan adalah kontra lain ketika datang ke terapi gen untuk hemofilia. Untuk mendapatkan materi genetik ke dalam sel, perlu untuk menempelkannya pada virus, yang kemudian disuntikkan ke dalam tubuh sehingga mereka dapat menyerang sel-sel tersebut. Dalam beberapa kasus, ini dapat memicu respons imun pada pasien. Tubuhnya kemudian dapat menghasilkan antibodi yang menghancurkan virus, menghentikan pengobatan agar tidak terjadi.