Terapi gen melibatkan pemindahan gen yang baik ke dalam sel untuk menggantikan gen yang berbahaya. Ada dua jenis spesifik: gen yang ditransfer ke sel germinal (sel reproduksi) dan gen yang ditransfer ke sel somatik (sel tubuh). Dalam terapi gen somatik, gen yang diubah dimasukkan ke bagian tubuh yang terkena, atau sel-sel tubuh dikeluarkan, diobati dengan gen yang diubah, dan diganti. Orang yang menggunakan terapi semacam ini termasuk pasien dengan penyakit seperti kanker, hemofilia, cystic fibrosis, dan distrofi otot. Aspek positif yang diharapkan pasien termasuk manfaat kesehatan, keamanan, dan masalah etika yang lebih rendah daripada terapi gen garis germinal, tetapi aspek negatif mungkin termasuk perawatan seumur hidup dan masalah dengan pengiriman gen.
Dokter dapat melakukan terapi gen somatik secara in vivo atau ex vivo. Dengan terapi in vivo, dokter mentransfer gen yang diubah langsung ke dalam tubuh, biasanya ke dalam jaringan. Misalnya, gen dimasukkan ke dalam kulit untuk pasien dengan kanker kulit dan ke dalam otot untuk pasien dengan distrofi otot. Untuk teknik ex vivo, dokter sering mengeluarkan sel yang terkena penyakit, sel darah, atau sel sumsum tulang dari tubuh pasien. Setelah memasukkan gen yang diinginkan ke dalam sel, mereka disuntikkan kembali ke dalam tubuh.
Salah satu kelebihan utama terapi gen somatik juga kontra: Orang yang menjalani terapi gen somatik tidak mewariskan gen yang diubah kepada keturunannya karena hanya sel tubuh yang dimodifikasi, bukan sel reproduksi. Ini positif karena tidak ada kekhawatiran etis tentang gangguan perkembangan bayi alami seperti dalam terapi gen garis germinal. Faktanya, terapi gen pada sel reproduksi dilarang di beberapa negara. Namun, ketidakmampuan untuk mewariskan gen yang diubah bisa menjadi negatif karena efek menguntungkan dari terapi gen somatik berhenti pada pasien, mencegah kemungkinan mewariskan manfaat kesehatan kepada generasi mendatang.
Kelebihan lain dari terapi gen somatik termasuk keamanan dibandingkan dengan terapi gen garis germinal dan manfaat kesehatan yang berpotensi mengubah hidup pasien. Kemungkinan kontra terapi gen somatik termasuk efek sementara dan komplikasi selama pengiriman gen. Orang yang menerima terapi gen somatik sering membutuhkan perawatan selama sisa hidup mereka karena sel-sel jaringan tubuh, di mana gen dimasukkan, akhirnya hilang. Selain itu, virus yang digunakan terapis gen untuk memasukkan gen ke dalam sel terkadang dapat menyebabkan respons sistem kekebalan yang tidak disengaja. Ada juga kemungkinan bahwa pembawa gen mengubah gen yang salah.