Hemofilia adalah penyakit darah langka yang mencegah terjadinya pembekuan darah dengan benar. Perawatan untuk hemofilia akan bervariasi tergantung pada tingkat keparahan penyakit dan jenis hemofilia yang terlibat – hemofilia A atau hemofilia B yang jauh lebih jarang. Jenis pengobatan untuk hemofilia termasuk infus darah, terapi hormon, obat antifibrinolitik dan terapi gen.
Perawatan paling umum untuk hemofilia terdiri dari infus yang digunakan untuk menggantikan faktor pembekuan yang tidak ada dalam darah. Perawatan ini melibatkan penyuntikan faktor pembekuan langsung ke dalam aliran darah. Faktor pembekuan membantu mencegah pendarahan sebelum dimulai atau menghentikan pendarahan setelah dimulai. Perawatan ini paling sering digunakan dengan hemofilia berat tetapi dapat digunakan pada pasien yang menderita hemofilia sedang. Hal ini hampir tidak pernah digunakan untuk hemofilia ringan.
Pengobatan lain yang mungkin untuk hemofilia adalah desmopresin, hormon sintetis yang dapat digunakan untuk mengobati hemofilia ringan hingga sedang. Ini digunakan untuk menggantikan hormon alami vasopresin, yang mengontrol tekanan darah. Ketika seorang penderita hemofilia terluka, desmopresin akan membantu dengan bekerja untuk mengontrol dan menyempitkan pembuluh darah untuk mendorong pembekuan.
Desmopresin bergantung pada protein yang disimpan dalam tubuh untuk melakukan pembekuan. Tingkat protein yang disimpan bervariasi dari orang ke orang, sehingga efektivitas desmopresin akan berbeda untuk setiap pasien. Kerugian lain dari desmopresin adalah hanya dapat mengobati hemofilia A dan tidak akan membantu individu dengan hemofilia B.
Obat antifibrinolitik digunakan sebagai pengobatan untuk hemofilia dalam keadaan khusus atau dalam kombinasi dengan metode lain. Obat-obatan ini bekerja untuk menetralkan bahan kimia pada selaput lendir di hidung, mulut dan saluran kemih yang bekerja untuk memecah gumpalan darah. Metode ini terbatas untuk menghentikan kehilangan darah berlebih di hidung, mulut, dan saluran kemih. Ini sering digunakan untuk menghentikan mimisan atau pendarahan di mulut setelah operasi gigi.
Terapi gen merupakan obat potensial untuk hemofilia. Ada beberapa keberhasilan awal yang menonjol dan para peneliti berharap, tetapi hasil sebenarnya pada manusia beragam. Penelitian telah dilakukan pada hewan dan telah menunjukkan bahwa ada harapan untuk penyembuhan.