Semua makhluk hidup memiliki gen. Gen adalah unit yang terletak di dalam DNA yang menentukan protein mana yang dibutuhkan organisme untuk beroperasi. Gen juga menentukan sifat-sifat turun temurun yang diturunkan kepada keturunannya dari generasi ke generasi. Terapi gen menggambarkan prosedur medis di mana gen ditambahkan ke sel individu, gen diubah, atau di mana gen dikeluarkan. Penggunaan paling umum dari terapi gen termasuk pengobatan penyakit dan virus yang dapat menyebabkan komplikasi kesehatan yang serius.
Ketika penggunaan terapi gen dimaksudkan hanya untuk mempengaruhi individu tertentu, terapi ini dikenal sebagai terapi gen “somatik”. Penggunaan terapi gen untuk mempengaruhi keturunan dari individu yang sedang dirawat dikenal sebagai terapi gen “garis germinal”. Kedua jenis terapi ini diatur secara ketat di banyak negara di seluruh dunia dan seringkali hanya terjadi di tempat penelitian. Namun demikian, para pendukung terapi gen berpendapat bahwa ada aplikasi hampir tak terbatas untuk terapi gen.
Salah satu penggunaan terapi gen yang paling umum melibatkan pengenalan gen sehat ke dalam sel organisme untuk menggantikan gen yang diketahui bertanggung jawab atas penyakit atau komplikasi kesehatan lainnya. Metode umum untuk terapi gen semacam ini melibatkan penggunaan virus untuk menyebarkan gen sehat ke seluruh tubuh subjek. Virus mampu menyebarkan gen mereka sendiri ke seluruh sel organisme. Spesialis terapi gen dapat menanamkan gen sehat mereka ke dalam virus, sehingga memungkinkan virus untuk menyebarkan gen sehat ke seluruh organisme yang sakit. Virus yang digunakan dalam terapi semacam ini dikenal sebagai vektor.
Penggunaan umum lainnya dari terapi gen adalah untuk menghentikan transmisi genetik dari cacat lahir dan penyakit keturunan. Dalam metode ini, sperma atau sel telur pada individu dimodifikasi melalui injeksi DNA. Banyak masyarakat telah membatasi jenis terapi gen ini karena masalah etika.
Meskipun ada cukup banyak penelitian dan sejumlah eksperimen yang dilakukan pada metode untuk mengobati penyakit, kelainan, dan penyakit melalui terapi gen, itu tidak umum digunakan di sebagian besar pusat kesehatan. Beberapa penggunaan umum dari terapi gen eksperimental termasuk pengobatan penyakit jantung dan HIV/AIDS. Terapi semacam ini juga digunakan untuk meningkatkan efektivitas sel-sel yang menghancurkan sel-sel kanker dan bahkan dapat digunakan untuk menyebabkan sel-sel kanker menjadi sel-sel yang normal atau sehat. Dalam banyak kasus, terapi gen digunakan untuk menggunakan gen bakteri dan virus sebagai vaksinasi.