Vektor terapi gen, juga dikenal sebagai vektor transfer gen atau vektor virus, adalah mekanisme di mana gen yang sehat dimasukkan ke dalam untai asam deoksiribonukleat (DNA) normal seseorang. Biasanya, vektor terapi gen adalah virus yang telah dimodifikasi untuk membawa gen manusia. Pada tahun 2011, ilmu terapi gen masih dalam tahap awal, meskipun banyak dokter berharap suatu hari nanti dapat memperbaiki berbagai jenis kondisi genetik.
Ada sejumlah jenis virus yang digunakan dalam terapi gen. Beberapa jenis yang lebih umum termasuk virus terkait adeno, virus herpes simpleks, retrovirus, dan adenovirus. Masing-masing jenis virus ini mempengaruhi jenis sel yang berbeda, yang berarti mereka digunakan dalam terapi gen untuk menargetkan gangguan yang berbeda. Virus terkait adeno, misalnya, dirancang untuk menempel pada kromosom 19, sementara virus herpes simpleks memilih neuron.
Virus yang telah dimodifikasi menjadi vektor terapi gen bukanlah versi virus yang sama yang menyebabkan kerusakan pada manusia. Materi genetik dalam virus yang dimodifikasi ini telah diganti dengan gen manusia yang sehat yang dapat menyembuhkan suatu kondisi medis. Virus herpes simpleks yang dimodifikasi yang digunakan dalam terapi gen tidak dapat menyebabkan herpes karena materi genetik yang menyebabkan herpes telah dihilangkan dari virus.
Semua virus yang digunakan sebagai vektor terapi gen harus mampu mereplikasi DNA dan bukan hanya asam ribonukleat (RNA) karena RNA tidak dapat digunakan untuk menggantikan bagian DNA manusia yang rusak. Selain virus, ada beberapa cara lain yang dapat dilakukan dokter untuk memasukkan DNA sehat ke dalam sel pasien. Salah satu bentuk vektor terapi gen non-virus adalah lipid, atau lemak. Lipid memasuki sel target, di mana ia melepaskan DNA sehat untuk mengobati gangguan tersebut. Dimungkinkan juga untuk menempelkan DNA sehat ke molekul lain yang biasanya akan memasuki sel target.
Meskipun dimungkinkan untuk menyisipkan DNA sehat secara langsung ke dalam sel target, pendekatan ini tidak sepraktis menggunakan virus sebagai vektor terapi gen. Memasukkan DNA langsung ke dalam sel target membutuhkan DNA dalam jumlah besar karena DNA yang sehat tidak akan direplikasi seperti selama siklus hidup virus yang dimodifikasi. Selain itu, hanya jenis sel tertentu yang dapat menerima DNA melalui penggunaan molekul atau lipid.