Att använda genterapi för behandling av hemofili är på många sätt ett lovande alternativ, men det har också vissa nackdelar. På den professionella sidan är blödarsjuka en idealisk genetisk störning att behandla på detta sätt, eftersom den uppstår på grund av en enda genetisk defekt. Denna typ av behandling kan anses vara framgångsrik även om den endast resulterar i minimala ökningar av koagulationsfaktorer i blodet, eftersom detta fortfarande är en enorm fördel för patienterna. Å andra sidan har resultaten i kliniska prövningar med mänskliga försökspersoner varit inkonsekventa. Det finns också en risk att patientens kropp utvecklar antikroppar mot de virusvektorer som används för att leverera det genetiska materialet till cellerna.
Ett av de främsta fördelarna med genterapi för hemofili är hur sjukdomen uppstår. När det gäller en genetisk störning är den ganska enkel, orsakad av en känd genetisk defekt som begränsar kroppens förmåga att generera koagulationsfaktorer i blodet. Till skillnad från andra genetiska sjukdomar som kan involvera många defekter, är hemofili relativt lätt att rikta in sig på för genterapi.
En annan anledning till att genterapi för blödarsjuka är så lovande är att till och med minimal framgång från proceduren kan innebära betydande förbättring av livskvaliteten för patienterna. I vissa tester har terapin lett till en liten ökning av koagulationsfaktorer i blodet, långt under det normala, men tiden det tog för försökspersonens blod att koagulera minskade avsevärt. Människor som ser sådana förbättringar kanske kan gå under långa perioder utan extra infusioner av koagulationsfaktor.
Genterapi för blödarsjuka är dock inte bara positiv, eftersom resultaten av behandlingen är ganska inkonsekventa. Många studier gjorda på djur har gjorts, ofta med goda resultat, men det har inte översatts till liknande resultat hos människor. Olika metoder för leverans via olika typer av virala vektorer, såväl som olika doser, har lett till blandade resultat, med en genomgående framgångsrik behandlingsmetod som fortfarande har visat sig svårfångad.
Behandlingsmetoden är en annan nackdel när det gäller genterapi för hemofili. För att få det genetiska materialet till cellerna är det nödvändigt att fästa det på virus, som sedan injiceras i kroppen så att de kan invadera dessa celler. I vissa fall kan detta utlösa ett immunsvar hos patienten. Hans eller hennes kropp kan då producera antikroppar som förstör virusen och stoppar behandlingen.