In vivo genterapi är en process genom vilken den genetiska sammansättningen av celler förändras för att producera en terapeutisk effekt som förebygger eller behandlar sjukdomar. Defekt eller saknat ärftligt material – DNA – i kärnan i patientens celler förändras eller ersätts av friska gener. Speciellt modifierade virus fungerar som bärare av det nya genetiska materialet och levererar det till patientens målceller eller vävnader. Överföringen av genetiskt material sker i patientens kropp under denna procedur.
Processen med genterapi in vivo skiljer sig från genterapi ex vivo genom att den senare proceduren tar celler från patientens kropp, sätter in gener och odlar cellerna i laboratoriet snarare än inuti patientens kropp. Cellerna som innehåller det nya DNA:t återinförs senare till de nödvändiga vävnaderna i patienten. Den latinska termen ex vivo betyder ”utanför det levande” och in vivo betyder ”i det levande”. Denna behandling kräver i allmänhet extraktion och ersättning av patientens benmärg i två separata operationer.
Bärarna eller vektorerna som levererar det terapeutiska genetiska materialet är retrovirus, adenovirus, herpesvirus och andra virus. Virusens eget genetiska material tas bort eller inaktiveras, vilket gör dem ofarliga och oförmögna att överföra sjukdomar. Det genetiska materialet ersätts sedan av de terapeutiska generna. Olika virus riktar sig mot olika celler och vävnader i kroppen. De levererar det nya genetiska materialet på ett sätt som liknar den metod som används av sjukdomsframkallande virus när de injicerar gener i värdceller samtidigt som de överför en sjukdom.
Gentillförsel är effektiv endast om delande celler är riktade. För att de terapeutiska generna som levereras under in vivo genterapi ska uttryckas i vävnaden måste de sättas in i celler som genomgår mitos, processen för celldelning. Detta gör att det nya DNA:t kan spridas genom patientens vävnader. Efter att viruset levererat det nya DNA:t dör det eller attackeras av immunsystemet.
Medicinsk personal använder genterapi för att behandla olika cancerformer, ärftliga sjukdomar orsakade av en genetisk defekt, humant immunbristvirus (HIV) och andra sjukdomar. Tekniken fungerar bäst med sjukdomar som orsakas av enstaka defekta gener. Många kroniska sjukdomar orsakas av flera gensjukdomar och utgör en större utmaning.
In vivo-genterapiforskning fokuserar på att fullända specifika vektorer för riktade celler och vävnader, öka effektiviteten av genöverföring, öka konsistensen av genleverans till en exakt plats i patientens DNA-sekvens och forskning om nya sjukdomsbekämpande tillämpningar för denna teknik. Forskning har också tagit upp frågorna om avstötning av det insatta terapeutiska DNA:t och öka den långsiktiga effektiviteten av genöverföring. Effektiva, icke-invasiva metoder för att detektera genuttryck i patientens vävnader och celler efter in vivo genterapi har också undersökts.