Terapi gen garis germinal adalah bentuk pengobatan penyakit di mana perubahan genetik dibuat pada garis germinal, atau tahap pra-embrio, pada sel sperma atau sel telur. Ini bertentangan dengan pendekatan somatik tradisional, di mana upaya untuk mengobati penyakit dilakukan pada tingkat genetik pada organisme yang sepenuhnya matang. Meskipun terapi gen garis germinal adalah pengobatan yang lebih efektif, terapi ini disertai dengan berbagai masalah etika dan sosial yang kontroversial.
Terapi gen somatik telah dipraktekkan sejak awal 1990-an dengan efektivitas yang sangat terbatas. Dalam terapi gen somatik, gen yang tidak berfungsi diganti atau ditingkatkan secara genetik pada pasien dengan tujuan mengobati gen yang ditargetkan. Perawatan ini sering terbukti tidak efektif atau sementara. Keuntungan mendasar dari terapi gen garis germinal adalah bahwa perubahan genetik dibawa ke depan ke dalam embrio sebagai bagian perkembangan yang permanen dan alami. Perubahan genetik seperti itu tidak dapat diubah, dan kemudian dapat diturunkan oleh subjek kepada keturunannya.
Kedua bentuk terapi gen tersebut umumnya menggunakan metode yang terbukti sama, atau vektor, untuk memasukkan instruksi genetik baru ke dalam sel. Virus, yang tidak berbahaya bagi tubuh, digunakan sebagai mekanisme transportasi. Bagian dari struktur genetik mereka diubah untuk membawa gen yang diinginkan, dan mereka kemudian dimasukkan ke dalam inang, di mana mereka mengintegrasikan DNA mereka ke dalam struktur seluler DNA sel inang. Mereka bereproduksi bersama dengan sel-sel inang, sehingga menyebarkan gen yang diubah ke seluruh tubuh.
Di mana pengobatan somatik gagal adalah bagaimana materi genetik baru ini diadopsi oleh tubuh. Seringkali terjadi respon imun, efek samping dari keberadaan virus, dan kerusakan sel yang dapat menyebabkan mutasi dan kanker. Selain itu, banyak penyakit seringkali merupakan akibat dari beberapa kelemahan genetik yang tidak dapat diobati hanya dengan mengoreksi satu gen. Terapi gen garis kuman melewati sebagian besar masalah ini sambil menciptakan masalah barunya sendiri.
Pengobatan yang berhasil dengan terapi gen garis germinal kemungkinan tidak memiliki respon imun sama sekali. Selain itu, lebih mudah untuk membuat perubahan pada sperma atau sel telur daripada mencoba mengobati kelainan genetik yang kompleks dan mapan pada orang dewasa. Sebaliknya, terapi gen garis germinal, jika cacat, bisa jauh lebih berbahaya bagi embrio daripada orang dewasa, yang mengakibatkan kelainan bentuk atau kematian.
Masalah etika muncul juga di mana menjadi mungkin untuk menggunakan terapi gen garis germinal untuk mengubah karakteristik dasar individu. Perubahan tersebut dapat terjadi pada jenis kelamin, tinggi badan, kecerdasan, warna kulit, dan sebagainya. Dalam skala yang lebih besar, ini bisa menjadi program eugenika, memanipulasi seluruh populasi untuk menyingkirkan sifat-sifat yang tidak diinginkan.