Läkemedelsforskning och utveckling avser forskning och utveckling av nya läkemedel i vetenskapliga laboratorier och kliniska miljöer. För att kunna massmarknadsföras måste ett läkemedel undersökas och testas omfattande för att fastställa dess effektivitet, säkerhet, biverkningar och potentiella komplikationer. Många yrkesverksamma är involverade i forskning och utveckling av läkemedel, inklusive kemister och biologer, forskningsfarmakologer, psykologer, läkare, statliga tjänstemän och apotekare.
De första stadierna av forskning och utveckling av läkemedel sker i laboratoriemiljöer, där forskare bedriver inledande forskning om olika kemikalier som kan visa sig användbara för att bekämpa bakterieinfektioner, inflammationer, virus eller cancer. Kemister, mikrobiologer och farmakologer experimenterar genom att kombinera olika typer av kemikalier och testa deras effektivitet på laboratorievävnads-, blod- och vätskeprover som innehåller cancer eller sjukdomar. De använder strikta riktlinjer och använder vetenskaplig metodik för att säkerställa att resultaten är korrekta och tillförlitliga. Forskare försöker förutsäga och minimera de potentiellt negativa biverkningarna av nya läkemedel genom att justera koncentrationerna av olika kemiska komponenter.
När ett läkemedel har visat sig vara effektivt i en laboratoriemiljö, produceras det vanligtvis i en tillräckligt stor mängd för att testas på ett prov av människor. Forskningspsykologer och farmakologer sätter upp omfattande kliniska prövningar, där de administrerar läkemedlet till vissa deltagare och placebo till andra. De flesta försök betonar vikten av dubbelblinda studier, där varken forskarna eller deltagarna är medvetna om vem som får förrän efter att testperioden är avslutad. Dubbelblinda forskningsmetoder är avgörande för att säkerställa opartiska, vetenskapligt korrekta analyser av läkemedlets effektivitet.
I de flesta fall tar den kliniska testfasen av läkemedels-FoU månader eller till och med år att slutföra. Läkemedel måste administreras till flera olika urvalsgrupper och resultaten granskas kritiskt för att få en detaljerad förståelse av riskerna och fördelarna. De flesta länder har statliga organisationer som undersöker resultaten av kliniska tester och fattar det slutgiltiga beslutet om huruvida ett läkemedel är godkänt för att masstillverkas och marknadsföras till allmänheten.
Forskning och utveckling av läkemedel fortsätter även efter att ett läkemedel blivit kommersiellt tillgängligt. Läkare och farmaceuter som distribuerar ett nytt läkemedel ber ofta patienter checka in och förklara sina resultat och biverkningar. Vissa läkemedel har visat sig vara farliga för individer med vissa medicinska tillstånd som inte beaktades i tidigare kliniska tester. När läkare eller farmaceuter får negativa rapporter vidarebefordrar de information till hälsovårdstjänstemän som kan beställa utredningar, återkalla läkemedlet från marknaden och insistera på att ytterligare läkemedelsforskning och utveckling ska bedrivas på produkten.