Det finns mycket debatt om koffeins hälsoeffekter, och om dessa effekter främst är positiva eller negativa. Koffein, särskilt i kaffe, har studerats noggrant för att avgöra var det kan vara till nytta och var det kan orsaka oönskade effekter.
Koffein är ett stimulerande medel. Hos friska vuxna betyder detta att effekterna av koffein tenderar att få en att känna sig piggare, mindre sömnig och tillfälligt öka ämnesomsättningen. Men eftersom det är ett stimulerande medel, är en av effekterna av koffein svikt några timmar efter intag. Om en person dricker kaffe eller andra koffeinhaltiga drycker hela dagen, är det osannolikt att de kommer att känna denna nedgång i humör eller vakenhet. Den person som bara dricker koffeinhaltiga drycker på morgonen kan känna sig tröttare när dagen fortskrider.
För vissa människor kan de stimulerande effekterna av koffein orsaka hopplöshet, ökad irritation eller dålig sömn. Individuell respons varierar mycket. Vissa grupper av människor bör undvika koffein helt och hållet. De med hjärtrytmproblem, en sannolikhet att utveckla arytmier eller som har panik- eller ångestsyndrom kommer förmodligen inte att dra nytta av koffeinets effekter. Faktum är att konsumtion kan förvärra dessa störningar.
En annan av de negativa effekterna av koffein är att det är lätt beroendeframkallande. De som konsumerar koffein regelbundet är föremål för koffeinavvänjning om de avstår någon dag eller så. Detta brukar visa sig som en fruktansvärd huvudvärk och överdriven sömnighet. Biverkningar av koffeinavvänjning tenderar att pågå i två till tre dagar.
Att notera huvudvärken orsakad av koffeinabstinens ledde till att forskare studerade effekterna av koffein på personer med ihållande huvudvärk eller migrän. Forskning fann att koffein faktiskt är till stor nytta för dem med migrän eller frekvent huvudvärk. Receptfria läkemedel som Excedrin® kombinerar acetylsalicylsyra, koffein och paracetamol och anses vara mest effektiva vid behandling av huvudvärk. Migränpatienter tar ofta ett koffeintillskott vid de första tecknen på en kommande migrän. På så sätt är effekterna av koffein fördelaktiga.
Effekter av koffein har också studerats hos gravida kvinnor. Man tror för närvarande att måttlig användning av koffein, kanske en kopp till två koppar kaffe om dagen, sannolikt inte har någon effekt på det växande barnet. Det är också osannolikt att det påverkar fertiliteten eller orsakar missfall. Vissa av dessa studier har kritiserats eftersom befolkningen av gravida kvinnor har genomgått förändringar. Kvinnor kommer nu sannolikt att få barn senare i livet, vilket kan påverka både fertiliteten och antalet missfall. Så debatten rasar fortfarande om effekterna av koffein hos den gravida kvinnan.
Koffein går över i bröstmjölken och kan påverka det ammande barnet. För mycket koffein i bröstmjölk kan orsaka irritabilitet eller sömnighet. Andra barn verkar opåverkade av mammor som konsumerar koffein. De flesta barnläkare råder ammande mödrar att inte konsumera mer än en kopp kaffe om dagen för att undvika oönskade effekter av koffein hos ett ammande barn.
Effekterna av koffein på kvinnor i allmänhet har studerats omfattande för att se om koffeinintag ökar risken för vissa cancerformer. År 1990 drog tre studier slutsatsen att bröstcancerrisken inte ökas av koffein. Ytterligare studier på 1990-talet drog också slutsatsen att risken för äggstockscancer inte ökar hos koffeinanvändare. Koffein är inte heller indicerat vid utveckling av osteoporos.
Eftersom koffein är ett milt diuretikum kan effekter av koffein för dem som inte har tillräckligt med vätskeintag orsaka mild uttorkning. Om man regelbundet unnar sig koffeinhaltiga drycker, bör vätskeintaget av vatten eller juice ökas. Läkare uppmanar människor att särskilt övervaka koffeinintaget under mycket varmt väder eller när de reser till varma klimat. Effekterna av koffein under sådana förhållanden är sannolikt mer skadliga än fördelaktiga.