Genterapi har använts för att behandla ett brett spektrum av sjukdomar, inklusive cystisk fibros. Cystisk fibros är en vanlig och smärtsam genetisk sjukdom som kan leda till infektioner i lungorna, bukspottkörteln och matsmältningssystemet. Enligt National Genome Research Institute har cirka 30,000 1990 personer i USA detta tillstånd. Genterapi för cystisk fibros startade XNUMX när forskare lyckades korrigera en defekt transmembrankonduktansregulatorgen för cystisk fibros. Sedan dess har tekniker och genombrott inom genterapi skett men denna behandling har både fördelar och konsekvenser.
Den mest anmärkningsvärda fördelen med genterapi för cystisk fibros är att den har potential att återställa hälsan för många som lider av sjukdomen. För närvarande kan genterapi användas för att behandla lungproblem orsakade av cystisk fibros, och forskarna hoppas att tekniker inom genterapi i framtiden kommer att behandla andra organ som drabbats av sjukdomen. Det är inte bara cystisk fibros som har potential att botas på detta sätt – genterapi har potentialen att permanent utrota många sjukdomar. Forskare försöker så småningom eliminera cystisk fibros vid roten.
En nackdel med genterapi är kontroversen kring den medicinska behandlingen. Vissa ifrågasätter genterapins etik, och tror att forskare inte bör störa en individs genetiska sammansättning.
En annan potentiell nackdel är den relativa nyheten av tekniken. Forskare undersöker fortfarande potentiella biverkningar och många kliniska prövningar pågår fortfarande. Av denna anledning kan medicinska missöden inträffa.
Utöver genterapi kan de som lider av cystisk fibros överväga andra behandlingsalternativ, till exempel rätt kost. De med sjukdomen bör följa ett specialanpassat kostprogram som innebär att de får i sig de extra kalorier som de behöver för att bekämpa infektioner. Dessutom kan ökande antioxidanter vara till hjälp för att behandla tillståndet.
Inhalerade mediciner, såsom mukolytika och antibiotika, kan användas för att bekämpa bakterier och infektioner i samband med cystisk fibros. Ett vanligt antibiotikum, azitromycin, har visat sig ha speciella fördelar för personer med denna sjukdom, och det kan hjälpa till att upprätthålla och förbättra lungfunktionen.