Människokroppen använder en mängd olika ämnen för att hålla sig vid liv, växa och vara frisk. En stor grupp användbara ämnen inom biologin är proteiner, och kroppen tillverkar många av dessa naturligt. Forskare upptäckte att för vissa sjukdomar kan tillförseln av ett protein med en biologisk effekt in i kroppen ha positiva effekter på patienten. Denna typ av proteinmedicin kallas terapeutiskt protein. De flesta terapeutiska proteiner kommer från genetiskt modifierade djur- eller mikrobiella celler.
Proteiner är en viktig del av normal mänsklig funktion. Det finns många olika sorter, och de har alla specifika roller i kroppen. Enzymer, som hjälper kroppen att omvandla ett ämne till ett annat genom en kemisk reaktion, är en viktig grupp. Vissa naturliga proteiner är blodfaktorer och hjälper såren att koagulera för att förhindra blodförlust. Insulin är ett annat mänskligt protein och spelar en viktig roll i regleringen av blodsockret.
Andra proteiner fungerar som en del av immunsystemet och hjälper till att rikta och döda oönskade inkräktare till kroppen. Vissa typer av protein är signaler och främjar en specifik typ av tillväxt. Den myriad av funktioner som den naturliga samlingen av mänskliga proteiner har gör det möjligt för forskare att välja specifika proteiner, undersöka det exakta jobbet som proteinet gör och matcha detta jobb till medicinska tillstånd, där det proteinet kan främja hälsan.
Forskare har kunnat skapa icke-naturliga källor för massor av dessa mänskliga proteiner. Historiskt sett fanns ett mänskligt protein bara i mänskliga källor, eller kanske från djur med liknande proteiner. Nivåerna av terapeutiskt protein från naturliga källor var i allmänhet låga, vilket speglar koncentrationen av proteinet i kroppsvävnaden. Ett exempel var en tidig typ av terapeutiskt protein som kallas humant tillväxthormon, som läkare extraherade från torkade hypofyser från döda människor för att injicera det i barn med tillväxtproblem.
Inköpsproblem med terapeutiskt protein upphörde med tillkomsten av genteknik. Forskare kunde identifiera genen i en människa som innehöll instruktionerna för ett specifikt protein. Sedan placerade de den genen i ett djur, en djurcell eller en mikrobiell cell och väntade på att den nya organismen skulle producera det protein som krävs.
Ett helt djurexempel på dessa produktionssystem är en genetiskt modifierad gris som uttrycker ett blodkoagulerande protein i sin mjölk, som forskarna sedan kan extrahera och rena. Cellodling är en vanlig produktionsmetod. I denna situation innehåller individuella celler den nödvändiga mänskliga genen och växer oberoende av varandra, men uttrycker det terapeutiska proteinet i behållaren som innehåller cellerna. Celler i cellkultur kan vara människor, djur eller mikrobiella.
Terapeutiska proteiner verkar när de levereras in i en kropp, till exempel genom en injektion. Kroppen känner igen proteinet som funktionellt och reagerar som om proteinet var naturligt förekommande. Sjukdomar som är kontrollerbara genom terapeutiska proteinmediciner inkluderar vissa typer av anemi, specifika former av diabetes och hemofili. Terapeutiskt protein kan också vara användbart inom området för cancerbehandling, cystisk fibros och hjärtsjukdomar.