Ribonukleinsyra (RNA) är en nukleinsyra som används i processen för proteinsyntes inuti en cell. RNA-transfektion infogar RNA från en cell i en annan cell. Denna procedur används ofta i genterapi för att behandla sjukdomar.
RNA-transfektion är beroende av en lipidbärare, mikroinjektion eller elektricitet för att infoga en liten bit RNA i en målcell. Den lilla storleken varnar inte cellens immunförsvar för det främmande ämnet. Detta gör att RNA:t kan integreras och bli en del av cellens naturliga funktion.
Vanligtvis anses det RNA som sätts in som ett litet interfererande RNA (siRNA). siRNA kan blockera uttrycket av ett naturligt protein genom att göra sitt eget protein att ta dess plats. Om RNA:t transfekteras in i en cell som har en mutation och orsakar sjukdom, kan det åtgärda problemet, åtminstone tillfälligt.
MikroRNA (miRNA) är en liten region av RNA som inte kodar för proteiner och som kan transfekteras in i en cell. RNA-transfektion med miRNA används för att hjälpa till med cellreglering. De flesta typer av cancer orsakas av en defekt i cellregleringen, särskilt under celldelning. Transfekterad miRNA kan reglera de muterade cellerna och eventuellt behandla eller förebygga cancer.
Längre strängar kan också infogas under RNA-transfektion. Det finns en möjlighet för ett inflammatoriskt eller immunsvar på denna typ av terapi. Om målcellen verkligen upptäcker RNA:t kommer det nästan säkert att avvisas och genterapin kommer inte att fungera.
RNA-transfektion med siRNA eller miRNA är säkrare att använda i genterapi eftersom det inte inkluderar användning av virus. Virus kan också användas som bärare av genetisk information som används för att omprogrammera en muterad cell. Att arbeta med virus är farligt inte bara för mottagaren av genterapin utan även forskarna och läkarna. RNA-transfektionstekniker kräver inte någon form av farlig bärare och kan användas så ofta som nödvändigt.