ReFacto® är ett läkemedel som används för att behandla hemofili A, ett tillstånd som förhindrar blod från att koagulera korrekt hos drabbade personer. ReFacto® är ett antihemofilt protein som fungerar som ett blodkoaguleringsmedel och kan administreras för att förebygga eller behandla blödningsepisoder. Läkemedlet framställs med rekombinant DNA-teknik.
Personer som är drabbade av hemofili A saknar en koagulationsfaktor som kallas faktor VIII, och ReFacto® fungerar som ett substitut för den saknade faktorn. Denna blodproppsmedicin är ett protein som består av 1,438 XNUMX aminosyror sammanlänkade, vilket är en sekvens som liknar naturligt förekommande faktor VIII. Läkemedlet har samma biologiska effekter in vitro som naturlig faktor VIII.
Läkemedlet används av kroppen som en kofaktor för koaguleringsfaktor IX. Faktor IX och faktor VIII, eller ReFacto®, omvandlar koaguleringsfaktor X till en aktiverad form. Den aktiverade formen av faktor X omvandlar protrombin till trombin. Trombin omvandlar sedan fibrinogen till fibrin. Fibrin bildar blod till proppar och förhindrar ytterligare blödningar.
Läkemedlet finns tillgängligt som ett torkat eller lyofiliserat pulver i olika styrkor. Pulvret rekonstitueras för intravenös injektion eller injektion i en ven. Injektion kan utföras av en läkare eller sjuksköterska, eller så kan patienterna utbildas i att själv administrera läkemedlet. Frekvensen av medicinering kan vara från var åttonde timme till 24 timmar under en till fyra dagar, eller enligt instruktioner från en läkare.
Biverkningar av att använda ReFacto® inkluderar yrsel, huvudvärk, hudutslag, rinnande näsa, ont i halsen, hosta, feber eller frossa, smärta eller svullnad i lederna, illamående och kräkningar, en obehaglig smak i munnen och irritation på injektionsstället. . Mer allvarliga biverkningar inkluderar bröstsmärtor, blödning från injektionsstället, ökade blödningsepisoder och lätta blåmärken. ReFacto® kan också orsaka allvarliga allergiska reaktioner som nässelfeber, andningssvårigheter, svimning och svullnad av ansikte, tunga och hals.
ReFacto® är tillverkad med hjälp av en äggstockscellinje från kinesisk hamster som är genetiskt modifierad för att producera den aktiva ingrediensen. Proteinet renas från cellkulturen med hjälp av kromatografi. Detta innebär att medicinen inte är direkt renad från humant blod, men cellkulturen innehåller humant albumin och rekombinant insulin.
Patienter som tar ReFacto® kan producera antikroppar mot medicinen, och behandlingen kan bli mindre effektiv för att kontrollera blödningsepisoder som ett resultat. Om detta inträffar bör läkare sökas. Personer som tar ReFacto® kan också behöva genomgå regelbundna blodprover för att säkerställa att medicinen fungerar effektivt.