Vad är protein C-brist?

Protein C-brist är en genetisk egenskap som predisponerar en för trombotisk sjukdom, där blodet koagulerar för mycket, vilket orsakar blodkärlsblockering eller emboli. Protein C-brist är förknippat med trombos i venerna, men inte artärerna. Tillståndet är mycket sällsynt och drabbar endast 0.2 till 0.5 % av befolkningen.

Protein C är ett antikoagulant, vilket betyder att det förhindrar blod från att koagulera eller koagulera. Naturligtvis är koagulering en mycket viktig funktion av blodet, ansvarig för läkning av sår. Däremot kan överdriven koagulering orsaka sina egna problem, inklusive stroke och hjärtinfarkt. Därför är kroppen naturligt utrustad med antikoagulerande regulatorer, varav en av de viktigaste är protein C.

Det finns två typer av protein C-brist. I typ I producerar patienten inte tillräckligt med protein, medan i typ II fungerar proteinet inte korrekt och interagerar onormalt med andra molekyler. Hos de flesta personer med protein C-brist är endast en av de två generna som ansvarar för protein C dysfunktionell, så det finns fortfarande en del fungerande protein C i blodet.

Vissa människor föds med två defekta kopior av genen som är ansvarig för protein C, vilket resulterar i en fullständig brist på proteinet. Även om detta tillstånd är extremt sällsynt, kan det leda till utvecklingen av purpura fulminans, även kallad purpura gangrenosa, hos spädbarn. Detta livshotande tillstånd kännetecknas av bildandet av många små proppar i blodkärlen, överdriven blödning, nekros eller vävnadsdöd, feber och lågt blodtryck. Homozygot protein C-brist, där båda de relevanta generna är defekta, måste behandlas mycket tidigt med kompletterande koncentrat av protein C.

Heterozygot protein C-brist, där endast en gen är defekt, behandlas vanligtvis genom administrering av antikoagulerande läkemedel, såsom aspirin, heparin eller warfarin. Sådana mediciner tas vanligtvis regelbundet för att förhindra koagulering, snarare än som svar på en trombotisk episod. Antikoagulantia skrivs vanligtvis ut under lång tid för personer med protein C-brist, ofta livet ut.

I ett relaterat, men extremt sällsynt tillstånd, kan läkemedlet warfarin inducera protein C-brist hos patienter som inte föddes med tillståndet. Även om det är ett antikoagulant, hämmar warfarin också protein C. Vid warfarin-nekros förhindrar överdriven koagulering blodflödet till huden, vilket resulterar i lesioner som så småningom blöder. Andra antikoagulantia har inte detta problem, och de ges ibland tillsammans med warfarin i början av warfarinbehandling för att förhindra warfarinnekros.