Antikroppar produceras av immunsystemet för att känna igen och binda till främmande proteiner. Monoklonala antikroppar riktar sig endast mot ett specifikt protein och kan på grund av detta utformas för att rikta in sig på specifika celler för förstörelse av immunsystemet. Monoklonal antikroppsbehandling kan bromsa cancertillväxten, minska sannolikheten för organavstötning, hjälpa till att bekämpa virusinfektioner och minska effekterna av autoimmuna sjukdomar.
När immunsystemet utsätts för främmande proteiner producerar immunsystemets B-lymfocyter antikroppar som kan binda specifikt till dessa proteiner. En antikropp binder till målantigenet och fungerar som ett tecken på att andra immunceller, så kallade fagocyter, kommer och förstör antigenet. Olika typer av B-lymfocyter producerar en rad antikroppar, kallade polyklonala antikroppar, som fäster till olika områden av antigenet. För att rikta in en specifik typ av antigen exakt för antikroppsterapi samtidigt som man undviker förstörelse av frisk vävnad, måste många identiska antikroppar som kallas monoklonala antikroppar användas.
De första monoklonala antikropparna producerades 1975 av Georges Kohler och Cesar Milstein med hjälp av immunsystemceller från en mus som tidigare exponerats för det önskade antigenet. Muscellerna fusionerades med celler som var cancerösa och således reproducerades på obestämd tid. Denna okontrollerade tillväxt producerade en användbar mängd genetiskt identiska celler och identiska monoklonala antikroppar. Den moderna användningen av genteknik innebär att cellinjer kan producera monoklonala antikroppar som delvis är människor och delvis mus. Detta minskar sannolikheten för att en patients eget immunsystem känner igen antikropparna som främmande och försöker förstöra dem.
Monoklonal antikroppsterapi minskar avstötning av organ eller transplantat och kan minska effekterna av autoimmuna sjukdomar genom att störa patientens system för igenkänning av främmande protein. Monoklonal antikroppsterapi har också relevans inom virologiområdet. I det området har antikroppar potential att administreras till patienter för att bekämpa en specifik virusinfektion.
Monoklonal antikroppsterapi kan ordineras som en del av en cancerbehandlingsregim där en viss monoklonal antikropp kan binda till cancerceller och markera dem för destruktion av fagocyter. Monoklonal antikroppsterapi kan också utformas för att bromsa tillväxten av cancern eller stoppa tillväxten av blodkärl som förser cancern med näringsämnen; det gör detta genom att blockera överföringen av tillväxtfaktorer som frigörs av cancercellerna. Strålbehandling kan också levereras exakt till cancerceller, utan att skada närliggande friska celler, genom att fästa den radioaktiva substansen till en cancercellsspecifik antikropp.