Molekylär medicin innebär att man tillämpar kunskap om sjukdomens molekylära grund och hur nya kliniska metoder kan tas i bruk. Det inkluderar praxis, såsom interventioner på cellulär och/eller DNA-nivå, inklusive genetiska och cellulära terapier, och införlivande av ny förståelse, såsom de som har vuxit fram genom att studera den posttranslationella modifieringen av proteiner. Den hänvisar ofta till sådana specialiteter som genomik, proteomik och bioinformatik.
De små faktorerna som oftast är allmänt kända som manipulerade i utövandet av molekylär medicin är gener och DNA. Det finns hopp om att studier av genomisk medicin kommer att göra det möjligt att omsätta kunskapen i praktiken förebyggande och personligen, vilket ger individuellt utformade lösningar på medicinska problem. Ändå representerar detta inte hela bredden av fältet. Andra faktorer som är involverade i molekylär medicin inkluderar antibiotika, kolhydrater, enzymer, hormoner, oorganiska polymerer, lipider, metaller, syntetiska organiska polymerer, virus och vitaminer.
En färsk rapport om användningen av nanopartiklar av guld hjälper till att klargöra vad molekylär medicin är och vad den kan och kanske kan göra. Terapin som involverar guldet vänder sig kring upptäckten av förmågan hos siRNA (”short interfering” RNA), en ribonukleinsyra med förmågan att ”stänga av” specifikt riktade gener. De gör detta, som deras namn antyder, genom att störa budbärar-RNA:t som skickas av en gen för att skapa ett protein.
Problemet har varit att först, att införa de nödvändiga mängderna siRNA i mänskliga celler och även förhindra att det brytas ned innan det kunde agera, har varit oöverstigliga hinder. Guldnanopartiklar har nu visat sig kunna bära siRNA in i kulturer av mänskliga celler genom arbetet av ett team vid Northwestern University i Evanston, Illinois. De fann att användandet av guldnanopartiklar för att leverera siRNA, snarare än att introducera det ensamt, ökade dess livslängd avsevärt. Dessutom var siRNA som levererades med guldnanopartiklarna dubbelt så effektivt för att minska aktiviteten hos cellerna till vilka de tillsattes som siRNA enbart var.
Nästa steg blir att testa tekniken i levande kroppar, för det som fungerar i en kultur översätts inte nödvändigtvis. Förhoppningen är att den här typen av teknik ska kunna användas för att ”stänga av” riktade gener, och därmed inaktivera virus som HIV-AIDS, samt inaktivera mänskliga gener som har kopplats av Human Genome Project till störningar och sjukdomar , såsom cancer.