Erlotinib adalah pengobatan yang relatif efektif untuk kanker paru-paru. Ini terutama digunakan untuk kanker paru-paru non-sel kecil, jenis yang paling umum. Penelitian telah menunjukkan bahwa tingkat kelangsungan hidup untuk pasien yang memakai obat lebih tinggi daripada mereka yang menerima plasebo. Penelitian juga menunjukkan bahwa obat tersebut tampaknya efektif untuk wanita, dan dapat mengurangi kemungkinan kematian akibat kanker paru-paru sebesar 26 persen. Beberapa pasien merespon obat meskipun sebelumnya menggunakan obat yang bekerja dengan prinsip dasar yang sama.
Penelitian yang dilakukan terhadap efek erlotinib untuk kanker paru-paru telah menunjukkan bahwa obat tersebut meningkatkan tingkat kelangsungan hidup pasien dibandingkan dengan plasebo. Setelah satu tahun pengobatan, 31 persen pasien yang memakai erlotinib bertahan hidup, sementara hanya 22 persen pasien yang memakai plasebo bertahan. Studi seperti ini sering tidak menguji erlotinib terhadap pengobatan kanker paru-paru alternatif, hanya plasebo yang tidak berguna. Para ilmuwan juga menemukan bahwa perkembangan kanker lebih lambat bagi mereka yang menggunakan erlotinib untuk kanker paru-paru. Meskipun hasil positif ini, erlotinib untuk kanker paru-paru hanya direkomendasikan sebagai alternatif docetaxel atau untuk pasien yang tidak menanggapi pengobatan lain.
Pasien yang menggunakan erlotinib biasanya tidak mengalami perkembangan kanker selama 2.2 bulan, dibandingkan dengan 1.8 bulan untuk pasien plasebo. Mengambil erlotinib untuk kanker paru-paru juga memerangi beberapa gejala yang lebih umum dari kondisi tersebut. Pasien yang menggunakan obat tersebut mengalami pengurangan batuk, nyeri dada, dan kesulitan bernapas.
Erlotinib untuk kanker paru-paru bekerja dengan menghalangi reseptor yang bertanggung jawab untuk pertumbuhan dan penggandaan sel yang terkena. Reseptor faktor pertumbuhan epidermal mengambil faktor pertumbuhan epidermal, yang menyebabkan reaksi kimia yang menyebabkan tumor tumbuh. Obat memblokir reseptor ini, yang ditemukan pada sebagian besar tumor pasien. Ini mengisi reseptor dan dengan demikian menghentikan faktor pertumbuhan epidermal dari membantu tumor tumbuh dan menyebar. Studi juga mengkonfirmasi bahwa beberapa pasien yang memakai obat serupa untuk kanker paru-paru mereka mungkin dapat beralih ke erlotinib ketika obat lama kehilangan keefektifannya.
Studi juga menemukan tren aneh pada pasien yang merespon lebih baik terhadap obat. Lebih banyak wanita daripada pria, misalnya, merespons obat secara positif. Orang Asia juga telah diidentifikasi sebagai kelompok lain yang merespon lebih baik terhadap obat dalam berbagai penelitian ilmiah. Ini juga membantu jika pasien yang memakai erlotinib untuk kanker paru-paru tidak pernah merokok.