Impuls listrik bergerak di antara sel-sel saraf dalam upaya untuk melakukan informasi sensorik dan motorik yang penting melalui sinapsis, ruang di antara sel-sel saraf. Kebanyakan sinapsis bersifat kimiawi dan, karena depolarisasi, setiap kali potensial aksi mencapai ujung akson neuron, ia tidak dapat bergerak melintasi celah sampai sinyal listrik diubah menjadi sinyal kimia. Neurotransmitter adalah pembawa pesan kimiawi yang bekerja untuk menghantarkan sinyal saraf melintasi celah sinaptik antara neuron untuk memengaruhi fungsi sel atau kelenjar saraf lainnya. Beberapa neurotransmiter di otak mengatur aksi neurotransmiter lain, yang selanjutnya meningkatkan atau menurunkan efeknya secara pascasinaps.
Ditemukan sebelum semua neurotransmiter lainnya, asetilkolin bersifat rangsang dan penghambatan, yang berarti dapat meningkatkan atau menurunkan fungsi sel saraf. Asetilkolin mempengaruhi fungsi vegetatif, termasuk detak jantung, pernapasan, dan aktivitas sel otot, tergantung di mana ia dilepaskan. Jika bekerja pada sistem saraf pusat, yaitu otak, tindakannya bersifat rangsang; jika di sistem saraf tepi, itu penghambatan.
Norepinefrin dan neurotransmiter lain di otak yang disebut sebagai serotonin dan dopamin diklasifikasikan sebagai amina biogenik, atau, lebih umum, katekolamin. Amina biogenik mempengaruhi suasana hati karena perubahannya terkait dengan gangguan tertentu termasuk penyakit mental skizofrenia, dan penyakit Parkinson, yang terjadi karena penghancuran neuron penghasil dopamin. Obat psikotropika seperti antidepresan digunakan terutama karena efeknya pada amina biogenik otak.
Asam amino gamma-aminobuytric acid (GABA) dan glisin adalah neurotransmitter di otak yang mencegah penembakan saraf di otak dan sumsum tulang belakang. Obat penurun kecemasan seperti barbiturat dan benzodiazepin meningkatkan aksi GABA. Yang paling tersedia dari semua neurotransmiter penghambat otak, GABA penting untuk melihat dan mengontrol aksi otot rangka.
Opiat seperti kodein dan morfin adalah analgesik kuat, sekelompok obat yang diresepkan untuk menghilangkan rasa sakit yang tidak menyebabkan hilangnya kesadaran sepenuhnya. Endorfin alami diproduksi oleh tubuh dalam bentuk opioid endogen seperti beta-endorfin dan eukephalin, yang bekerja dengan mengikat reseptor opioid di otak, menghambat impuls nyeri. Opioid juga berfungsi sebagai neuromodulator dengan mengatur efek neurotransmiter jenis lain di otak.
Obat-obatan tertentu memang memiliki efek pada neurotransmiter di otak yang dapat menyebabkan atau menyebabkan kecanduan, juga disebut sebagai penyalahgunaan obat. Agonis adalah zat yang mampu bekerja dengan cara yang sama atau dapat meningkatkan efek neurotransmiter tertentu. Hal ini dicapai dengan meningkatkan efek pada reseptor atau dengan melarang pengambilan kembali. Antagonis adalah obat yang duduk pada reseptor tanpa menimbulkan efek, yang menghentikan neurotransmitter untuk berikatan dengan reseptor.