Biru metilen, pewarna yang umum digunakan untuk meningkatkan spesimen jaringan yang dilihat di bawah mikroskop, juga memiliki aplikasi medis yang luas. Selain jaringan mati selama prosedur diagnostik dan bedah, zat ini juga bertindak sebagai penangkal keracunan sianida. Ini digunakan untuk pengobatan methemoglobinemia, suatu kondisi yang ditandai dengan ketidakmampuan darah untuk membawa oksigen secara efisien. Sebagai obat, metilen biru dapat dikonsumsi secara oral atau intravena. Peran potensialnya dalam mengobati malaria, penyakit Alzheimer dan kanker adalah bidang penelitian yang berkelanjutan.
Baik keracunan kalium sianida dan karbon monoksida telah diobati dengan menggunakan metilen biru sebagai penangkalnya. Ini pertama kali digunakan untuk keracunan sianida selama tahun 1930-an dan digunakan selama pertengahan abad ke-20 untuk mengobati paparan karbon monoksida. Masih digunakan untuk melawan keracunan sianida, oksigen hiperbarik telah menggantikannya sebagai metode yang lebih disukai untuk mengobati paparan karbon monoksida. Penggunaan obat yang bersejarah lainnya adalah untuk pengobatan malaria; ada minat baru untuk menggunakannya untuk tujuan ini karena efektivitas biayanya.
Methemoglobinemia adalah kelebihan methemoglobin dalam darah. Tidak seperti hemoglobin, methemoglobin tidak dapat membawa oksigen vital ke sel dan jaringan tubuh, menyebabkan kulit pucat atau kebiruan yang khas terkait dengan kelainan ini. Kondisi ini mungkin bawaan atau disebabkan oleh paparan bahan kimia tertentu. Bayi sangat rentan terhadap methemoglobinemia didapat ketika terkena kadar nitrat yang berlebihan dalam air yang disebabkan oleh limpasan pertanian. Metilen biru umumnya diberikan secara intravena untuk mengobati methemoglobinemia didapat, sedangkan dosis oral diberikan untuk jenis penyakit bawaan.
Metilen biru juga bertindak sebagai inhibitor monoamine oksidase (MAOI) dan digunakan dalam pengobatan depresi dan kecemasan. Efek samping yang serius dapat terjadi jika obat ini digunakan dengan inhibitor reuptake serotonin selektif (SSRI). Ini juga digunakan dalam pembuatan obat antipsikotik yang diresepkan untuk mengobati skizofrenia dan gangguan lainnya. Penelitian berlanjut tentang penggunaannya dengan penyakit Alzheimer dan Parkinson.
Dalam hubungannya dengan antibiotik, metilen biru diberikan secara oral untuk mengobati infeksi saluran kemih. Pewarna biru juga digunakan dalam prosedur diagnostik dan bedah kandung kemih serta jaringan dan organ lain. Ini membantu prosedur medis dengan meningkatkan jaringan, membuatnya lebih mudah untuk dilihat. Metilen biru digunakan selama prosedur laparoskopi, endoskopi dan x-ray.
Studi terus meneliti peran obat ini mungkin bermain dalam pengobatan kanker. Ini digunakan untuk membantu memetakan kelenjar getah bening dalam kasus kanker payudara dan secara efektif digunakan untuk mengobati neurotoksisitas yang disebabkan oleh agen kemoterapi ifosfamide. Sebagai pengobatan langsung untuk kanker, metilen biru telah terbukti menginduksi apoptosis sel kanker. Penggunaannya dalam hubungannya dengan cahaya juga sedang dipelajari untuk pengobatan kanker dan penyakit lainnya.
Perubahan warna urin dan feses pasien adalah efek samping yang umum dari obat ini. Keduanya mungkin berubah warna menjadi biru-hijau, yang berhenti setelah pengobatan dihentikan. Efek samping lainnya termasuk mual, muntah dan diare. Efek samping yang jarang termasuk pingsan, kelelahan berlebihan dan detak jantung tidak teratur.