Asam ribonukleat (RNA) adalah asam nukleat yang digunakan dalam proses sintesis protein di dalam sel. Transfeksi RNA menyisipkan RNA dari satu sel ke sel yang berbeda. Prosedur ini sering digunakan dalam terapi gen untuk mengobati penyakit.
Transfeksi RNA bergantung pada pembawa lipid, injeksi mikro atau listrik untuk memasukkan sepotong kecil RNA ke dalam sel target. Ukurannya yang kecil tidak mengingatkan sistem kekebalan sel terhadap zat asing. Hal ini memungkinkan RNA untuk berintegrasi dan menjadi bagian dari fungsi alami sel.
Biasanya RNA yang dimasukkan dianggap sebagai RNA pengganggu kecil (siRNA). SiRNA dapat memblokir ekspresi protein asli dengan membuat proteinnya sendiri untuk menggantikannya. Jika RNA ditransfusikan ke dalam sel yang mengalami mutasi dan menyebabkan penyakit, itu dapat memperbaiki masalah, setidaknya untuk sementara.
MicroRNA (miRNA) adalah wilayah kecil RNA yang tidak mengkode protein dan dapat ditransfusikan ke dalam sel. Transfeksi RNA menggunakan miRNA digunakan untuk membantu regulasi sel. Sebagian besar jenis kanker disebabkan oleh cacat dalam regulasi sel, terutama selama pembelahan sel. MiRNA yang ditransfusikan dapat mengatur sel-sel yang bermutasi dan mungkin mengobati atau mencegah kanker.
Untaian yang lebih panjang juga dapat disisipkan selama transfeksi RNA. Ada kemungkinan respon inflamasi atau kekebalan terhadap jenis terapi ini. Jika sel target mendeteksi RNA, hampir pasti akan ditolak, dan terapi gen tidak akan berhasil.
Transfeksi RNA menggunakan siRNA atau miRNA lebih aman digunakan dalam terapi gen karena tidak termasuk penggunaan virus. Virus juga dapat digunakan sebagai pembawa informasi genetik yang digunakan untuk memprogram ulang sel yang bermutasi. Bekerja dengan virus berbahaya tidak hanya bagi penerima terapi gen tetapi juga para peneliti dan dokter. Teknik transfeksi RNA tidak memerlukan pembawa berbahaya apa pun dan dapat digunakan sesering yang diperlukan.