Protein manusia rekombinan adalah protein manusia yang dihasilkan dari DNA kloning. Ini memungkinkan seorang ilmuwan untuk mengekspresikannya dalam jumlah besar. Ekspresi berlebihan seperti itu sangat berguna untuk pengobatan modern, memungkinkan produksi obat berbasis protein manusia yang tidak memiliki sumber lain. Hal ini juga menyebabkan kemajuan besar dalam pemahaman fungsi dan biologi protein manusia.
Contoh protein manusia rekombinan yang tidak memiliki sumber lain adalah obat anti-anemia yang disebut eritropoietin. Hormon ini mengontrol produksi sel darah merah. Ini digunakan untuk mengobati anemia dari berbagai sumber, termasuk penyakit ginjal kronis dan kanker. Erythropoietin juga telah digunakan sebagai obat peningkatan kinerja oleh atlet.
Protein lain dapat diisolasi secara alami, tetapi jauh lebih mudah untuk memperoleh jumlah besar dengan ekspresi protein dari DNA kloning. Contohnya adalah hormon pertumbuhan manusia, yang saat ini diperoleh untuk penggunaan terapeutik dengan teknik rekombinan. Metode isolasi tradisional dari mayat terkadang mengakibatkan penyakit menular. Insulin adalah obat lain yang digunakan sebagai protein manusia rekombinan. Sebagian besar insulin yang digunakan oleh pasien diperoleh dengan cara ini.
Produksi protein dari gen kloning layak dilakukan, karena gen dapat diklon ke vektor ekspresi. Ini adalah unit khusus DNA yang dirancang untuk menghasilkan sejumlah besar protein dengan menggunakan promotor khusus. Promotor ini mengarahkan produksi urutan gen kloning. Kit khusus tersedia untuk kloning dan ekspresi protein.
Sel inang khusus diperlukan untuk produksi protein manusia rekombinan. Ini bisa berupa sel bakteri atau ragi. Beberapa protein memerlukan modifikasi khusus, seperti pengenalan gula, dan diekspresikan dalam garis sel yang lebih maju, seperti garis sel mamalia atau serangga.
Untuk sel bakteri, protein akan berada di dalam sel, membutuhkan ekstraksi dan pemurnian protein untuk memisahkannya dari protein bakteri. Ini difasilitasi oleh teknik khusus yang merupakan bagian dari proses kloning. Misalnya, situs pengikatan khusus dapat dikloning yang memungkinkan protein untuk mengikat matriks dan mudah dielusi. Ini dapat menghemat waktu bertahun-tahun dalam mengembangkan metode pemurnian protein. Protein manusia rekombinan yang diekspresikan dalam garis sel mamalia sering disekresikan ke dalam media, memfasilitasi isolasi dan pemurniannya.
Memiliki gen untuk protein yang tersedia sebagai klon memungkinkan seorang ilmuwan untuk membuat protein khusus, mengubahnya agar memiliki sifat yang diinginkan. Misalnya, beberapa insulin rekombinan telah diubah secara genetik sehingga akan memiliki efek yang berbeda pada tubuh. Kemampuan untuk mengubah protein ini sangat berguna dalam penelitian biologi.
Mampu mengekspresikan protein manusia rekombinan telah merevolusi penelitian biomedis. Ketika seorang ilmuwan telah mengkloning gen, dia dapat membandingkannya dengan database besar dari urutan gen yang diketahui. Jika gen memiliki urutan yang sangat mirip dengan urutan gen yang diketahui fungsinya, ia dapat memprediksi fungsi gen tersebut. Pengetahuan itu menunjukkan eksperimen mana yang harus dilakukan dengan produk gen, yang sering kali berupa protein. Terkadang, tidak ada homologi dengan sekuens gen lain, dan ilmuwan tidak mengetahui fungsi gen tersebut.
Mengekspresikan produk gen memungkinkan ilmuwan untuk menguji fungsi gen menggunakan teknik biokimia. Ini dapat memungkinkan dia untuk mengidentifikasi fungsi gen. Juga, dia dapat melakukan eksperimen dengan RNA pembawa pesan (mRNA) yang dihasilkan langsung dari gen dan menentukan dalam kondisi apa, dan di jaringan mana, gen diekspresikan. Pengetahuan ini membantu mempersempit dalam menemukan fungsi gen dan untuk mengetahui apakah itu mengkode protein.
Jika seorang ilmuwan mengetahui fungsi protein, ekspresi berlebih dapat menyediakan protein dalam jumlah besar untuk mempelajari sifat biokimianya. Dia dapat membuat mutasi yang ditargetkan dan melihat efeknya pada sifat protein. Alasan lain untuk memperoleh protein dalam jumlah besar adalah untuk mengkristalkan protein dan mempelajari struktur tiga dimensinya. Biokimia protein mungkin sulit dilakukan dalam sistem apa pun, tetapi terutama sulit dilakukan dengan protein manusia sebelum ditemukannya protein manusia rekombinan.