Obat Yatim Piatu adalah obat yang dikembangkan untuk mengatasi masalah kesehatan yang relatif jarang terjadi. Karena potensi pasar obat yang rendah, perusahaan obat tidak memproduksi atau mempromosikan obat yatim piatu dalam jumlah besar. Seringkali, pemerintah menawarkan semacam insentif kepada pencipta obat untuk memproduksi dalam jumlah terbatas untuk digunakan dalam mengobati penyakit langka.
Di Amerika Serikat, obat yatim piatu adalah obat yang dirancang khusus untuk digunakan dalam pengobatan kondisi medis yang berdampak pada kurang dari 200,000 orang. Untuk mendorong perusahaan obat agar memproduksi obat ini dalam jumlah terbatas, pemerintah AS akan memberikan manfaat seperti keringanan pajak atau jaminan eksklusivitas pasar untuk jangka waktu tertentu, seringkali tujuh tahun. Pendekatan ini dianggap tidak hanya membantu memastikan bahwa obat yatim piatu tersedia saat dibutuhkan, tetapi juga memungkinkan produsen untuk memaksimalkan pengembalian obat, karena tidak ada produsen obat lain yang dapat memproduksi dan memasarkan obat selama periode tersebut.
Dengan mendorong pengembangan obat yatim piatu dengan cara ini, pemerintah memungkinkan kelompok kecil warga yang berurusan dengan penyakit langka masih memiliki akses ke pengobatan yang akan membantu mereka mengelola atau menyembuhkan kondisi yang relatif tidak jelas ini. Penelitian berkelanjutan selama periode eksklusivitas juga dapat menghasilkan kegunaan tambahan untuk berbagai obat yatim piatu. Ini akan memperluas basis pengguna potensial untuk obat dan mungkin memungkinkannya menjadi cukup menguntungkan bagi produsen untuk secara agresif memasarkan obat sebagai pengobatan untuk beberapa penyakit yang berbeda daripada satu.
Spesifik dari program obat yatim piatu yang disponsori pemerintah akan bervariasi dari satu negara ke negara lain. Negara yang berbeda menawarkan tingkat insentif yang berbeda bagi perusahaan obat untuk memproduksi sejumlah kecil obat yatim piatu setiap tahun. Dalam beberapa kasus, pendanaan pemerintah dapat membantu mendukung penelitian obat yatim piatu selama periode eksklusivitas. Pemerintah juga dapat mengadopsi undang-undang obat yatim piatu yang merinci interpretasi hukum dari apa yang dianggap sebagai obat yatim piatu. Undang-undang juga dapat menentukan kondisi yang harus dipenuhi untuk menerima keringanan pajak dan insentif lainnya, dan mengatur jumlah tahun dimana produsen asli akan memiliki hak eksklusif untuk produksi obat.
Di masa lalu, upaya produsen untuk mendistribusikan informasi tentang obat-obatan yatim piatu difokuskan terutama pada penyediaan profesional medis dengan rincian tentang obat-obatan. Namun, ini berubah karena meluasnya penggunaan Internet. Saat ini, profesional medis, serta lembaga nirlaba, berusaha untuk mendidik masyarakat tentang sifat, gejala, dan pengobatan kondisi medis langka melalui situs web informasi, sering kali menggunakan kata-kata yang mudah dipahami oleh kebanyakan orang.