Den bästa behandlingen av myelodysplastiskt syndrom varierar ofta beroende på flera olika faktorer som påverkar patientens behov. Yngre patienter med god hälsa kan vara lämpade för mer aggressiv behandling för att bromsa eller stoppa sjukdomen. Andra kanske bara kan ha stödjande vård, såsom transfusioner eller antibiotika, som behandlar effekterna av syndromet och förbättrar deras livskvalitet. De med mindre allvarliga former av sjukdomen kan också behöva stödjande vårdalternativ.
Ett behandlingsalternativ för myelodysplastiskt syndrom som kan ge mycket goda resultat för vissa människor är kemoterapi följt av en benmärgstransplantation. Kemoterapi används för att döda de felaktiga benmärgscellerna, och sedan används cellerna från en matchad givare för att ersätta dem. För vissa patienter har denna teknik kunnat bota sjukdomen; en majoritet av fallen är obotliga. För andra kan det avsevärt bromsa utvecklingen av det. Proceduren är dock svår och riskabel, så den används ofta bara på patienter som är unga och starka, eller de som har mycket aggressiva typer av myelodysplastiskt syndrom.
Patienter för vilka kemoterapi och transplantation är olämpliga får vanligtvis stödjande vård för att lindra de negativa effekterna av sjukdomen. En viktig typ av stödjande behandling av myelodysplastiskt syndrom är blodtransfusioner. Sjukdomen förstör blodkroppar och påverkar kroppens förmåga att skapa mer, så anemi är ofta ett problem för dessa patienter. En transfusion kan hjälpa till att ersätta blod som har gått förlorat och bekämpa effekterna av anemi.
Användning av tillväxtfaktorer är en annan behandling av myelodysplastiskt syndrom för att hantera anemi. Tillväxtfaktorer är ämnen som stimulerar produktionen av röda blodkroppar. Den typ av tillväxtfaktor som vanligtvis används vid denna sjukdom kallas erytropoietin.
Flera läkemedel anses också vara användbara för behandling av myelodysplastiskt syndrom i vissa fall. Läkemedel som lenalidomid och antitymocytglobulin kan hjälpa till att bekämpa anemi och minska behovet av blodtransfusioner hos patienter med specifika former av sjukdomen. Patienter som får transfusioner kan behöva deferoxamin för att bekämpa ansamlingen av järn i deras blod och vävnader. Vissa patienter kan vara benägna att utveckla leukemi; läkemedel som azacitidin och decitabin kan tas för att fördröja eller stoppa detta från att inträffa. Personer med myelodysplastiskt syndrom kan vara mottagliga för infektioner och kan behöva behandling med antibiotika också.