Blödarsjuka är en sällsynt blodsjukdom som förhindrar koagulering från att ske korrekt. Behandlingen för hemofili kommer att variera beroende på sjukdomens svårighetsgrad och vilken typ av hemofili som är involverad – hemofili A eller den mycket mindre vanliga hemofili B. Behandlingstyperna för hemofili inkluderar blodinfusioner, hormonbehandling, antifibrinolytiska läkemedel och genterapi.
Den vanligaste behandlingen för hemofili består av infusioner som används för att ersätta de frånvarande koagulationsfaktorerna i blodet. Denna behandling innebär att koaguleringsfaktorn injiceras direkt i blodomloppet. Koagulationsfaktorn hjälper till att förhindra blödning innan den börjar eller att stoppa blödningen efter att den har börjat. Denna behandling används oftast vid svår hemofili men kan användas på patienter som har måttlig hemofili. Det används nästan aldrig för mild blödarsjuka.
En annan möjlig behandling för hemofili är desmopressin, ett syntetiskt hormon som kan användas för att behandla mild till måttlig hemofili. Det används för att ersätta det naturliga hormonet vasopressin, som styr blodtrycket. När en blödarsjuk är skadad kommer desmopressin att hjälpa genom att kontrollera och dra ihop blodkärlen för att uppmuntra koagulering.
Desmopressin är beroende av lagrat protein i kroppen för att göra koaguleringen. Nivån av lagrat protein varierar från person till person, så effektiviteten av desmopressin kommer att vara olika för varje patient. En annan nackdel med desmopressin är att det endast kan behandla hemofili A och inte hjälper personer med hemofili B.
Antifibrinolytiska läkemedel används som behandling av blödarsjuka under särskilda omständigheter eller i kombination med andra metoder. Dessa mediciner verkar för att neutralisera kemikalierna i slemhinnorna i näsan, munnen och urinvägarna som arbetar för att bryta ner blodproppar. Denna metod är begränsad till att stoppa överskott av blodförlust i näsa, mun och urinvägar. Det används ofta för att stoppa näsblod eller blödning i munnen efter tandkirurgi.
Genterapi representerar ett potentiellt botemedel mot hemofili. Det har varit några anmärkningsvärda tidiga framgångar och forskare har varit hoppfulla, men de faktiska resultaten hos människor har varit blandade. Forskning har bedrivits på djur och har antytt att det finns hopp om ett botemedel.