Många medicinska studier har utförts för att utvärdera användningen av natalizumab för multipel skleros (MS). De flesta av dessa studier har dragit slutsatsen att natalizumab vanligtvis är effektivt för att minska frekvensen av skov såväl som sjuklighet i snabbt utvecklande svår skovförlöpande multipel skleros. Trots dess effektivitet kan de potentiella riskerna med natalizumab vara allvarliga och innefatta allergiska reaktioner, trötthet och en något ökad förekomst av progressiv multifokal leukoencefalopati.
Multipel skleros är en progressiv neurologisk störning där myelinet som omger nervceller i hjärnan och ryggmärgen skadas av patientens immunsystem. Flera områden med inflammation eller lesioner – som är tydligt synliga i hjärn- och ryggmärgsstudier – är karakteristiska för sjukdomen. Det finns flera typer av multipel skleros, och symtomen varierar mycket mellan patienter. MS kan utvecklas under ens liv. Kvinnor är något mer benägna än män.
Vissa komponenter i immunsystemet är vanligtvis dysfunktionella vid multipel skleros. Integriner är en familj av immunsystemmolekyler. De är viktiga för att avgöra om inflammatoriska celler kan passera blod-hjärnbarriären och komma in i hjärnan. När de är defekta tillåter integriner ett överskott av inflammatoriska celler genom blod-hjärnbarriären, och detta leder till inflammation och skov hos MS-patienter. Natalizumab är en monoklonal antikropp som blockerar effekterna av alfa 4-integrin, vilket minskar frekvensen av exacerbationer och bildandet av nya hjärn- och ryggmärgsskador.
En intravenös infusion används för att administrera natalizumab. Den typiska dosen av natalizumab för multipel skleros är 300 milligram var 28:e dag. Läkemedlet fungerar som ett immunsuppressivt medel, så möjliga biverkningar inkluderar en ökad risk för opportunistiska infektioner och en något högre förekomst av progressiv multifokal leukoencefalopati. Patienter som genomgår behandling med natalizumab bör inte använda andra immunsuppressiva läkemedel, såsom beta-interferon, immunglobuliner eller cyklofosfamid, på grund av potentiella läkemedelsinteraktioner.
Det finns många typer av multipel skleros, och sjukdomen kan ha olika svårighetsgrad. Natalizumab används vanligtvis som en fristående behandling för snabbt utvecklande svår skovförlöpande multipel skleros, en form av MS som involverar minst två allvarliga skov per år och förekomst av flera lesioner i bildstudier. Användning av natalizumab inkluderar ibland andra typer av multipel skleros för patienter som upplever frekventa, allvarliga exacerbationer som inte kan kontrolleras med andra mediciner och Crohns sjukdom. Vetenskapliga studier av effekterna av natalizumab för multipel skleros indikerar att läkemedlet är mer effektivt än andra behandlingar eller brist på behandling för att minska återfallsfrekvensen hos patienter som har allvarlig sjukdom.