Tubuh manusia menggunakan berbagai zat untuk tetap hidup, tumbuh dan menjadi sehat. Kelompok utama zat yang berguna dalam biologi adalah protein, dan tubuh membuat banyak zat ini secara alami. Para ilmuwan menemukan bahwa, untuk beberapa penyakit, pengiriman protein dengan efek biologis ke dalam tubuh dapat memiliki efek menguntungkan pada pasien. Jenis obat protein ini disebut protein terapeutik. Sebagian besar protein terapeutik bersumber dari sel hewan atau mikroba yang dimodifikasi secara genetik.
Protein adalah bagian penting dari fungsi normal manusia. Banyak varietas yang berbeda ada, dan mereka semua melakukan peran tertentu dalam tubuh. Enzim, yang membantu tubuh mengubah satu zat menjadi zat lain melalui reaksi kimia, adalah salah satu kelompok penting. Beberapa protein alami adalah faktor darah, dan membantu luka menggumpal untuk menghentikan kehilangan darah. Insulin adalah protein manusia lainnya, dan memainkan peran penting dalam pengaturan gula darah.
Protein lain bertindak sebagai bagian dari sistem kekebalan, dan membantu menargetkan dan membunuh penyerbu yang tidak diinginkan ke tubuh. Beberapa jenis protein adalah pemberi sinyal, dan mendorong jenis pertumbuhan tertentu. Segudang fungsi dari susunan alami protein manusia memungkinkan para ilmuwan untuk memilih protein tertentu, meneliti pekerjaan yang tepat yang dilakukan protein, dan mencocokkan pekerjaan ini dengan kondisi medis, di mana protein itu dapat meningkatkan kesehatan.
Para ilmuwan telah mampu menciptakan sumber non-alami dari banyak protein manusia ini. Secara historis, protein manusia hanya ada di sumber manusia, atau mungkin dari hewan dengan protein serupa. Kadar protein terapeutik dari sumber alami umumnya rendah, mencerminkan konsentrasi protein dalam jaringan tubuh. Salah satu contohnya adalah jenis awal protein terapeutik yang disebut hormon pertumbuhan manusia, yang diekstraksi oleh dokter dari kelenjar hipofisis kering orang mati, untuk disuntikkan ke anak-anak dengan masalah pertumbuhan.
Masalah sumber dengan protein terapeutik berakhir dengan munculnya rekayasa genetika. Para ilmuwan dapat mengidentifikasi gen pada manusia yang berisi instruksi untuk protein tertentu. Kemudian mereka menempatkan gen itu ke dalam hewan, sel hewan atau sel mikroba dan menunggu organisme baru untuk menghasilkan protein yang dibutuhkan.
Contoh hewan utuh dari sistem produksi ini adalah babi rekayasa genetika yang mengekspresikan protein pembekuan darah dalam susunya, yang kemudian dapat diekstraksi dan dimurnikan oleh para ilmuwan. Kultur sel adalah metode produksi yang umum. Dalam situasi ini, sel individu mengandung gen manusia yang dibutuhkan, dan tumbuh secara independen satu sama lain, tetapi mengekspresikan protein terapeutik ke dalam wadah yang menampung sel. Sel dalam kultur sel dapat berupa manusia, hewan atau mikroba.
Protein terapeutik bertindak ketika mereka dikirim ke dalam tubuh, seperti melalui suntikan. Tubuh mengenali protein sebagai fungsional, dan merespons seolah-olah protein itu terjadi secara alami. Penyakit yang dapat dikendalikan melalui pengobatan protein terapeutik termasuk jenis anemia tertentu, bentuk khusus diabetes dan hemofilia. Protein terapeutik juga dapat digunakan dalam bidang pengobatan kanker, cystic fibrosis dan penyakit jantung.