Thalassemia mencakup beberapa penyakit bawaan, dan meskipun pengobatan untuk thalassemia mungkin serupa, itu juga tergantung pada tingkat keparahan ekspresi penyakit atau jenisnya. Beberapa orang yang hanya sebagai pembawa, atau yang hanya memiliki beberapa gen yang menyebabkan darah menurunkan kadar hemoglobin pembawa zat besi mungkin tidak terlalu terpengaruh. Dengan kata lain, mereka mungkin tidak memerlukan terlalu banyak intervensi medis. Sebaliknya, orang dengan bentuk talasemia yang lebih parah mungkin memerlukan sejumlah intervensi untuk membantu meningkatkan kemampuan darah untuk membawa zat besi, yang membawa oksigen, dan untuk menyediakan darah dengan hemoglobin yang kurang.
Sangat berguna untuk memiliki pemahaman dasar tentang penyakit ini ketika mengevaluasi pengobatan untuk talasemia. Ini adalah kondisi yang diturunkan di mana orang mendapatkan gen yang cacat dari orang tua yang menyebabkan kesalahan atau masalah dalam pembuatan hemoglobin, yang penting untuk membawa oksigen dan menghilangkan karbon dioksida. Ada dua rantai protein yang membuat hemoglobin disebut alfa dan beta; empat gen diturunkan yang mempengaruhi rantai alfa dan dua gen diturunkan yang mempengaruhi rantai beta. Semakin banyak gen cacat yang diwariskan, semakin parah penyakitnya, dan dalam beberapa kasus, jika empat gen alfa tidak berfungsi, penyakit ini berakibat fatal, biasanya sebelum lahir.
Mewarisi hanya satu atau dua gen alfa atau gen beta tunggal yang rusak dapat berarti penyakit ringan saja, dan pengobatan untuk talasemia bisa jadi minimal. Orang mungkin mengonsumsi suplemen vitamin B, yang membantu produksi hemoglobin atau mungkin mereka tidak memerlukan intervensi apa pun. Mereka adalah pembawa potensial penyakit dan harus mencari konseling genetik sebelum memiliki anak.
Ketika orang mewarisi tiga gen alfa yang rusak atau dua gen beta yang cacat, pengobatan untuk talasemia menjadi berbeda. Untuk meningkatkan suplai hemoglobin, orang sangat sering membutuhkan transfusi darah secara teratur, kadang-kadang sesering sebulan sekali atau lebih, dan mereka mungkin juga mengonsumsi suplemen vitamin B. Namun, transfusi menciptakan serangkaian masalah lain. Tubuh berakhir dengan terlalu banyak zat besi, dan untuk mengatasinya, orang sering juga meminum obat khelasi oral atau suntikan yang menghilangkan kelebihan zat besi.
Dalam kasus yang sangat parah, transfusi darah gagal memberikan pengobatan yang memadai untuk talasemia. Dalam kasus ini, dokter dapat mempertimbangkan pendekatan transplantasi sumsum tulang yang lebih berisiko, yang mungkin memberi orang tersebut sarana untuk membuat hemoglobin di masa depan. Langkah ini biasanya hanya dipertimbangkan ketika transfusi darah dan khelasi tidak berhasil.
Segala bentuk talasemia mayor membutuhkan perhatian medis secara teratur. Penyakit ini tidak dapat diabaikan atau konsekuensinya terbukti membawa malapetaka. Dengan mengikuti dengan cermat dan dukungan medis yang memadai, banyak orang dapat melakukannya dengan baik. Dokter masih ingin menemukan obat atau setidaknya pengobatan untuk talasemia yang membutuhkan lebih sedikit intervensi.