Litet RNA är en term som används för att beskriva flera klasser av icke-kodande ribonukleinsyra (ncRNA). Även om termen litet RNA ofta används för att beskriva de korta kedjorna av ncRNA som finns i bakterieceller, gäller det också som en paraplyterm för andra typer av ncRNA som har studerats i djur, växter och svampar. Litet RNA är starkt involverat i genreglering och kan ha tillämpningar inom genterapi.
ncRNA skiljer sig i funktion från annat RNA genom att det inte direkt kodar för ett protein. Istället är ncRNA involverat i andra cellulära funktioner, inklusive genuttryck och modifiering. Små RNA-molekyler är vanligtvis uppbyggda av cirka 20 till 30 nukleotider. Det finns många typer av små RNA, inklusive mikroRNA (miRNA), korta interfererande RNA (siRNA) och små nukleolära RNA (snoRNA).
Vissa typer av litet RNA, såsom mikroRNA och siRNA, är viktiga vid gentystnad. Gentystnad är en process för genetisk reglering där en gen som normalt uttrycks ”stänger av” av ett intracellulärt element, i det här fallet det lilla RNA:t. Proteinet som normalt skulle bildas av denna genetiska information bildas inte på grund av interferens, och informationen som kodas i genen blockeras från uttryck.
Gentystnad har en viktig roll för att naturligt skydda organismer från virusangrepp. Forskning har visat att siRNA också kan ha terapeutiska användningsområden, eftersom det kan användas för att artificiellt inducera knockout av en målgen. Komplexiteten i genetisk reglering gör det svårt att utveckla siRNA:s terapeutiska potential, särskilt eftersom det beter sig olika i olika celltyper.
snoRNA, en annan klass av små RNA, fungerar som mediatorer i de kemiska modifieringarna av andra RNA-molekyler. Till exempel hjälper snoRNA att styra modifieringen av pre-ribosomalt RNA (pre-rRNA) och underlätta dess utveckling till moget ribosomalt RNA (rRNA), som är en av huvudkomponenterna i ribosomer. Vissa snoRNA verkar inte rikta in sig på en specifik RNA-molekyl och kan ha andra funktioner, såsom att reglera alternativ splitsning eller återkoppling av RNA-sekvenser.
Verkningarna av litet RNA har studerats i flera modellorganismer. Många av dessa är växter, som den blommande växten Arabidopsis thaliana, majs och ris. Andra modeller inkluderar nematoden Caenorhabditis elegans, fruktflugan Drosophila melanogaster, möss och människor. Med hjälp av dessa och andra organismer undersöks potentialen hos litet RNA som ett verktyg för genetisk manipulation av forskare inom tillämpad biologi och medicin.