Nästan alla stora läkemedelsföretag har en forsknings- och utvecklingsavdelning för läkemedel. Dessutom arbetar privata laboratorier med läkemedelsforskning och utveckling på regelbunden basis. Målet med den här typen av forskning är att utveckla nyare och mer effektiva behandlingar för en rad olika åkommor.
Även om det är sant att det finns effektiva behandlingar för många sjukdomar, är detta inte fallet med alla tillstånd. Vissa människor lider av sjukdomar som inte har några terapeutiska val. Således måste dessa personer följa en drogrutin som kanske inte är fördelaktig. Genom farmaceutisk forskning och utveckling kan dessa sjukdomar ha livskraftiga behandlingar i framtiden. Vissa läkemedelsföretag arbetar dessutom för att skapa bättre mediciner än de som redan finns.
Ofta leder läkemedelsforskning och utveckling till vetenskapliga genombrott som kan innebära att en sjukdom elimineras. Även om detta är sällsynt, utan forskning och utveckling, skulle botemedel mot sjukdomar aldrig upptäckas. Varje laboratorium arbetar för att förbättra befintlig medicin samt att hitta ett botemedel mot obotliga sjukdomar.
Några av de sjukdomar som studeras av nästan varje laboratorium inkluderar cancer, diabetes och hjärt-kärlsjukdomar. Genom att arbeta mot ett botemedel eller en behandling för dessa åkommor kan människor som lider av någon av dessa sjukdomar kanske leva längre. Nya mediciner utvecklas varje dag över hela världen. När en förbättrad medicin ersätter ett befintligt läkemedel, kommer forskarna ett steg närmare att hitta ett botemedel eller tillhandahålla en behandling för en tidigare obehandlad sjukdom. Inom USA investeras miljarder dollar i forskning och utveckling på årsbasis.
En astronomisk mängd ämnen testas regelbundet för mänsklig användning. Av alla testade ämnen anses endast en mycket liten del vara säker för mänsklig användning. Således är mängden pengar som behövs för att producera nya läkemedel enorma. Endast stora läkemedelsföretag har råd att testa nya substanser för ett brett spektrum av åkommor. Det är just därför som mindre laboratorier bara fokuserar på en eller två sjukdomar.
Farmaceutisk forskning och utveckling är viktig, även om det också har förekommit en del kontroverser kring forskning som utförs av stora företag. Vissa hävdar att resultaten från stora läkemedelsföretag kan vara partiska. Denna typ av resonemang bygger på det faktum att läkemedelsföretag tillverkar, säljer och tjänar på medicinering. Det ligger alltså i dessa företags bästa att hävda att deras medicinering fungerar bättre än någon annan. Dessa företag ifrågasätter dock i stort sett alla anspråk av denna typ.