Kedokteran molekuler melibatkan penerapan pengetahuan tentang dasar molekuler penyakit dan bagaimana praktik klinis baru dapat diterapkan. Ini mencakup praktik, seperti intervensi pada tingkat seluler dan/atau DNA termasuk terapi genetik dan seluler, dan menggabungkan pemahaman baru, seperti yang telah berkembang dari mempelajari modifikasi protein pascatranslasi. Ini sering mengacu pada spesialisasi seperti genomik, proteomik, dan bioinformatika.
Faktor-faktor kecil yang sebagian besar dikenal sebagai dimanipulasi dalam praktik kedokteran molekuler adalah gen dan DNA. Ada harapan bahwa mempelajari kedokteran genom akan memungkinkan pengetahuan yang diperoleh untuk dipraktikkan secara preventif dan pribadi, memberikan solusi yang dirancang secara individual untuk masalah medis. Namun demikian, ini tidak mewakili seluruh luasnya lapangan. Faktor lain yang terlibat dalam kedokteran molekuler termasuk antibiotik, karbohidrat, enzim, hormon, polimer anorganik, lipid, logam, polimer organik sintetik, virus, dan vitamin.
Sebuah laporan baru-baru ini tentang penggunaan nanopartikel emas membantu memperjelas apa itu obat molekuler dan apa yang bisa dan mungkin bisa dilakukan. Terapi yang melibatkan emas membalikkan penemuan kemampuan siRNA (“RNA interferensi pendek”), asam ribonukleat dengan kemampuan untuk “mematikan” gen yang ditargetkan secara khusus. Mereka melakukan ini, seperti namanya, dengan mengganggu RNA pembawa pesan yang dikirim oleh gen untuk membuat protein.
Masalahnya adalah pertama, memasukkan siRNA dalam jumlah yang diperlukan ke dalam sel manusia dan juga menjaganya agar tidak rusak sebelum dapat bertindak merupakan hambatan yang tidak dapat diatasi. Nanopartikel emas kini telah terbukti mampu membawa siRNA ke dalam kultur sel manusia oleh kerja tim di Northwestern University di Evanston, Illinois. Mereka menemukan bahwa menggunakan nanopartikel emas untuk mengirimkan siRNA, daripada memperkenalkannya sendiri secara substansial meningkatkan masa pakainya. Selain itu, siRNA yang dikirimkan dengan nanopartikel emas dua kali lebih efektif dalam mengurangi aktivitas sel yang ditambahkan dengan siRNA saja.
Langkah selanjutnya adalah menguji teknik tersebut pada tubuh makhluk hidup, karena apa yang berhasil dalam suatu budaya tidak harus diterjemahkan. Harapannya, teknik jenis ini dapat digunakan untuk “mematikan” gen yang ditargetkan, sehingga menonaktifkan virus seperti HIV-AIDS, serta menonaktifkan gen manusia yang telah dikaitkan oleh Proyek Genom Manusia dengan gangguan dan penyakit. , seperti kanker.